Понимание нормативной терминологии в контексте потенциальной профилактики и лечения COVID-19

Оригинал: U.S. Food & Drug Administration

Авторы: FDA

Опубликовано: 29 мая 2020, FDA

Перевод: Анна Селюта, Фонд профилактики рака

Существует большая путаница по поводу того, насколько те или иные лекарственные препараты (далее - ЛП) эффективны для профилактики или лечения COVID-19. Ученые прилагают все усилия для разработки этих препаратов, но пока ни один из них не был одобрен FDA (U.S. Food & Drug Administration – Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, - прим. редакции).

Некоторые из этих новых лекарств уже проходят клинические испытания. Также ученые проверяют, являются ли ЛП, уже одобренные для другого заболевания, безопасными и эффективными против COVID-19. В рамках этих исследований ЛП иногда предоставляются пациентам в рамках программы расширенного доступа FDA или в рамках разрешения на экстренное использование. Врачи могут принять решение об разовом лечении пациента ЛП, одобренным FDA, это называется «off-label», то есть использование вне инструкции.

Если вы считаете, что уже переболели или сейчас болеете COVID-19, а ваш поставщик медицинских услуг осведомлен о вашем состоянии и истории болезни, то он поможет вам принять оптимальное решение относительно лечения.

Язык, используемый для описания потенциальных методов лечения, может сбивать с толку. Однако общественность проявляет интерес к работе FDA по обеспечению доступа к потенциально эффективным методам лечения. Мы рассмотрим значение этих терминов.

Что значит «одобрено FDA»?

Потребители США полагаются на FDA как на независимый источник информации об исследовании медицинских продуктов, включая ЛП и вакцины. Во время чрезвычайной ситуации (далее - ЧС), вызванной пандемией коронавируса, в области общественного здравоохранения возникла острая необходимость в средствах для лечения или профилактики вируса, вызывающего COVID-19.

Прежде чем FDA одобрит ЛП, оно должно определить, есть ли клинические данные и информация о том, что ЛП безопасен и эффективен для предполагаемого применения (например, для профилактики или лечения определенного заболевания). А также, что продукт сделан в соответствии с федеральными стандартами качества.

Одобрено FDA - значит, что на основании существующих доказательств агентство определило, что ЛП эффективен для предполагаемого использования и что преимущества перевешивают риски (в соответствии с утвержденной инструкцией по применению).

FDA работает и с производителями, и с исследователями, чтобы получить максимум необходимой информации. И как можно быстрее завершить оценку ЛП для лечения или профилактики COVID-19.

Исследовательская терапия

В таком случае препарат называется исследуемым или экспериментальным. Ученые проводят клинические испытания для изучения ЛП, для определения их безопасности и эффективности при профилактике и лечении конкретного заболевания или состояния.

В рамках клинических испытаний ЛП ученые могут установить следующее:

1. Вариант использования для исследуемого заболевания или состояния;
2. Безопасность применения у человека;
3. Дозу;
4. Эффективность в отношении лечения заболевания;
5. Потенциальные преимущества и риски при приеме.

Расширенный доступ

Иначе говоря, «терапия отчаяния». Это возможность для пациента с тяжелым или угрожающем жизни заболеванием (или состоянием) получить доступ к исследуемому медицинскому продукту (ЛП, биологическому продукту или медицинскому устройству). Этот вариант используется для лечения вне клинических испытаний, когда нет сопоставимой или подходящей альтернативной терапии.

Сейчас расширенный доступ дает право использовать плазму от доноров реконвалесцентов COVID-19 для пациентов с тяжелой или угрожающей жизни коронавирусной инфекцией, которым недоступны рандомизированные клинические исследования или они не могут принять в них участие.

Ограниченная информация свидетельствует, что плазма доноров реконвалесцентов COVID-19 - богатый антителами продукт, полученный из крови людей, выздоровевших от вируса. Эта плазма может помочь пациентам с COVID-19. Поскольку текущая информация ограничена, важно оценить эту терапию в контексте клинических испытаний.

Разрешение на использование в чрезвычайных ситуациях (EUA)

FDA использует его для обеспечения быстрого доступа к определенным медицинским продуктам во время пандемии COVID-19. В случае чрезвычайной ситуации FDA может выдать EUA, чтобы обеспечить доступ к медицинским продуктам, даже когда нет адекватных, одобренных и доступных вариантов лечения.

EUA отличается от одобрения или разрешения FDA. В соответствии с EUA в случае чрезвычайной ситуации, FDA делает продукт доступным для общественности на основе наилучших из имеющихся доказательств, не дожидаясь всех доказательств, которые потребуются для одобрения или разрешения FDA.

В случае EUA мы на основе имеющихся данных должны соблюсти баланс между потенциальными рисками и преимуществами того или иного ЛП. Например, когда начальные клинические испытания показали, что ремдесивир может помочь некоторым пациентам с COVID-19, FDA разрешил использовать этот препарат в соответствии с условиями EUA для госпитализированных пациентов с тяжелым течением COVID-19.

EUA действуют, пока не закончится чрезвычайная ситуация. FDA в любой момент может пересмотреть или отменить правила EUA, поскольку мы продолжаем оценивать имеющиеся данные и потребности пациентов.

FDA предоставило EUA несколько возможных методов лечения COVID-19. Узнайте больше о EUA в этом видео.

«Off-label» использование утвержденных ЛП

После того, как FDA одобрило ЛП для лечения того или иного заболевания или состояния, врачи могут назначать или вводить ЛП в клинической практике для использования, не описанного в утвержденной инструкции («off-label»). Это делается на основании их медицинских данных и суждений, тем самым они признают, что FDA не оценило безопасность или эффективность такого использования.

Например, хлорохин одобрен FDA для лечения малярии, а гидроксихлорохин - для лечения малярии, волчанки и ревматоидного артрита. Некоторые медицинские организации назначают их «off-label» для профилактики или лечения COVID-19.

Чтобы определить, являются ли хлорохин и гидроксихлорохин безопасными и эффективными для профилактики или лечения COVID-19, необходима дополнительная информация о текущих клинических исследованиях. FDA выдало EUA для обеспечения дополнительного доступа к неутвержденному хлорохину и одобренному гидроксихлорохину из Национального стратегического запаса для введения определенным пациентам, госпитализированным с COVID-19, для которых нет клинических испытаний или участие в них не представляется возможным. (Примечание переводчика: недавно вышла статья “Гидроксихлорохин у пациентов с COVID-19: систематический обзор и метаанализ”, из которой следует, что польза от применения этого ЛП не доказана, наблюдалось значительное увеличение смертности по сравнению с контрольной группой пациентов с COVID-19. Комментариев от FDA на этот счет пока не последовало).

Как отмечалось ранее, поскольку эти ЛП одобрены для лечения других заболеваний и свободно продаются в аптеках, их могут назначить «off-label». В этом случае решение принимает медицинская организация в соответствии с ее собственной оценкой эффективности этого ЛП для конкретного пациента. Важно, чтобы представители медицинской организации осознавали известные побочные эффекты гидроксихлорохина и хлорохина, в том числе серьезные и потенциально опасные для жизни нарушения сердечного ритма. Как отмечалось в недавнем сообщении о безопасности ЛП, эти риски также указаны в инструкциях по применению ЛП для разрешенного использования.